Reparar ou modificar o DNA para tratar doenças consideradas incuráveis não é mais uma promessa futurista. Graças às terapias genéticas, já é uma realidade para muitos pacientes. Estamos falando de DNA ou RNA de medicação, capaz de reprogramar as células. Aqui está tudo o que você precisa saber sobre as terapias genéticas de hoje em cinco perguntas -chave.
Descubra os aspectos essenciais da terapia genética em 2025: doenças cuidadosas, figuras -chave, impactos e muito mais em cinco perguntas.
Pergunta n ° 1: A terapia genética apenas cuida de doenças genéticas?
A pesquisa em torno de terapias genéticas planeja poder tratar em breve:
- doenças crônicas, como diabetes ou insuficiência cardíaca;
- distúrbios neurológicos, como Parkinson ou Alzheimer;
- Ou infecções graves, como o HIV.
Pergunta n ° 2: Quais são as figuras -chave para terapias genéticas na França e na Europa, em 2025?
Quatorze terapias genéticas já estão autorizadas na Europa; 3.463 pacientes foram tratados por terapia genética na França em 2024.
Entre essas terapias em desenvolvimento, 28 já estão na fase 3, uma fase de estudos comparativos destinados a avaliar a eficácia do novo tratamento em comparação com o tratamento padrão em uma grande amostra de pacientes.
Estima -se que 69.400 pacientes possam ser tratados em 2030. Os custos da terapia genética estão atualmente entre 290.000 e US $ 3.500.000.
Pergunta n ° 3: As modificações genéticas induzidas são duráveis?
Para que o novo material genético penetre nas células alvo, é necessário um vetor, um tipo de meio de transporte, que pode ser um vírus inativado, lipossomas (pequenas bolhas “que protegem o gene) ou células do paciente geneticamente modificado .
É esse vetor que determina se o novo material genético modificou permanentemente o patrimônio genético. A maioria dos vetores não é integrativa: o material genético que eles transportam permanecem no núcleo da célula sem se integrar ao seu DNA.
No entanto, para tratar doenças que afetam as células que se multiplicam muito rapidamente (como células sanguíneas), os vetores integrativos são usados, de modo que a correção genética é mantida nas divisões celulares.
Mas, mesmo nesse caso, a modificação genética não pode ser transmitida para possíveis descendentes. Para fazer isso, as células gérmicas (células sexuais podem receber ovos ou espermatozóides). No entanto, a terapia genética germinativa agora é proibida na França.
Pergunta n ° 4: Quais são os diferentes tipos de terapias genéticas hoje?
Hoje existem duas vias principais para administrar a terapia genética.
- Terapias genic in vivo : O material genético funcional é injetado diretamente no corpo do paciente. Esse método pode usar abordagens diferentes, como injeção de DNA nu, o uso de lipossomas ou mesmo vetores virais para transportar o gene alvo para as células.
- Terapias genic ex vivo : As células do paciente são tomadas, geneticamente modificadas em laboratório e depois reintroduzidas no corpo. Este método é notavelmente usado em tratamentos de células CAR-T (Receptor antigênico quimérico – T), células imunes reprogramadas para reconhecer e depois eliminar células cancerígenas.
Pergunta n ° 5: Como deve ser o Hospital of Tomorrow para sediar a terapia genética?
A infraestrutura hospitalar deve antecipar um aumento muito significativo no número de pacientes tratados com terapia genética. Isso significa, em particular, equipamentos especializados e cuidadores treinados, para administrar esses tratamentos sob vigilância e poder se encarregar de possíveis efeitos clínicos incomuns.
Além disso, a fabricação de vetores genéticos requer laboratórios altamente especializados e seguros.
Finalmente, é uma logística inteira que associa a indústria farmacêutica e o hospital que deve ser redesenhado. De fato, os medicamentos da terapia genética são extremamente frágeis e requerem condições de armazenamento e transporte a temperaturas que variam de -80 ° C a -196 ° C.
Conclusão
Atualmente, as terapias genicas representam uma perspectiva de tratamento para um número crescente de pacientes. Agora é uma questão de antecipar sua chegada.
Artigo escrito em parceria com Leem
